https://www.vfa.de/de/wirtschaft-politik/positionen/pos-off-label-use.html

Auch bei fehlender Zulassung kann uU. die GKV erstattungspflichtig sein. Gemäss der Gerichtsurteile kann man folgende fünf eindeutige Ausnahmesituationen identifizieren, bei denen die GKV für Off-Label-Use (ausserhalb der Zulassung) leistungspflichtig ist:

1) Schwerwiegende Erkrankungen ohne verfügbare Therapie mit begründeter Aussicht auf Behandlungserfolg beim Off-Label-Use (z. B. Zulassungserweiterung bereits beantragt oder außerhalb der Zulassung bereits gewonnene und veröffentlichte fundierte Erkenntnisse)
2) Besonders schwerwiegende Erkrankungen, lebensbedrohliche und/oder regelmäßig tödliche Erkrankungen. Hier genügen Indizien auf eine nicht ganz fernliegende Aussicht auf spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf im konkreten Einzelfall beim Fehlen anderer Behandlungsoptionen.
3) Unerforschte Krankheiten. Hier genügt es, wenn der Off-Label-Use in wissenschaftlichen Publikationen befürwortet ist und Konsens bei der Ärzteschaft besteht.
4) Singuläre Krankheiten (Vorkommen <5/10.000, daher nicht systematisch erforschbar). Hier reicht einer gewisse Plausibilität aus, dass der voraussichtliche Nutzen die möglichen Risiken überwiegt.
5) Anerkennung des Off-Label-Use durch den G-BA (Arzneimittelliste im Teil A der Anlage VI zum Abschnitt K der AMRL).

Dei Kostenrückerstattung sollte der behandelnde Arzt vor Beginn der Behandlung einholen und eine entsprechende Begründung (Verweis auf diese Sachlage, falls gegeben) hinzufügen und ggf. auch mit wissenschaftlicher Literatur (auch Einzelfallberichte) beifügen.